Como os dije cuando volví del EASD 2014, tenía algunas sorpresas y la primera de ellas ya está aquí. Una entrevista en exclusiva con la Dr. Faustman sobre su innovadora investigación en diabetes, una de las más importantes hasta el momento y de la que ya os hablé en el post de “Novedades en Diabetes EASD 2014″ . Ella es Directora de inmunobiología del Hospital General de Massachusetts y profesora asociada de medicina en el Colegio Médico de Harvard. La entrevista original es en inglés pero os la traduzco al español.
What is the final/main goal of this trial?
The main goal of this trial is to reverse type 1 diabetes in people who have been living with the disease for years. We want to stop the "bad" T cells, also known as white blood cells, from attacking the pancreas. We hope would allow the insulin-secreting cells of the pancreas to begin to regenerate in many patients.
¿Cuál es el objetivo final / principal de esta prueba?
El objetivo principal de este ensayo es revertir la diabetes tipo 1 en personas que han estado viviendo con la enfermedad durante años. Queremos poner fin a las “malas” células T, también conocidas como células blancas de la sangre, que atacan el páncreas. Esperamos que permita la regeneración de las células secretoras de insulina del páncreas en muchos pacientes.
What are the cytokines TNF and what are they useful for?
TNF is a type of protein that the body naturally makes. It helps to regulate the immune system. For example, when you have an infection, your body immediately produces higher levels of TNF, which is then able to induce fever and other inflammatory reactions that help fight infection. It also helps to inhibit cancer cell growth, which is where it gets its long name, "tumor necrosis factor." In our research in animals, human cells and humans, we have shown that TNF can help to kill the "bad" T cells in type 1 diabetes and also induce the good white blood cells that also fight the autoimmune process of type 1 diabetes. One way to temporarily elevate TNF in the body is by giving the BCG vaccine. The BCG vaccine has been known for over 20 years to induce the hosts TNF response after a vaccination.
¿Cuáles son las citoquinas TNF y para qué sirven?
TNF es un tipo de proteína que el cuerpo produce naturalmente. Ayuda a regular el sistema inmunológico. Por ejemplo, cuando usted tiene una infección, el cuerpo produce de inmediato los niveles más altos de TNF, que es capaz de inducir la fiebre y otras reacciones inflamatorias que ayudan a combatir las infecciones. También ayuda a inhibir el crecimiento de células cancerosas, que es donde viene su nombre , “el factor de necrosis tumoral” (tumor necrosis factor). En nuestra investigación en animales, células humanas y seres humanos, hemos demostrado que el TNF puede ayudar a matar a las “malas” células T en la diabetes tipo 1 y también inducir a los buenos glóbulos blancos que combaten también el proceso autoinmune de la diabetes tipo 1. Una forma de elevar temporalmente TNF en el cuerpo es por administración de la vacuna BCG. La vacuna BCG se conoce desde hace más de 20 años por inducir respuesta de los TNF después de una vacunación.
And what about C peptides?
When your body releases insulin, it also releases another molecule, called C-peptide. We say that C-peptide is a marker of insulin production since if you are producing insulin, you are also producing C-peptide. In type 1 diabetes, C-peptide measurement can be used to see if a person is producing any insulin naturally. Since people with type 1 diabetes are injecting insulin from outside sources, we cant directly measure insulin, because we wouldnt get a correct result?we wouldnt know if the measurement we were seeing was injected insulin or insulin produced by the body. This is why we measure C-peptide as a substitute for measuring insulin.
Y sobre los péptidos C?
Cuando su cuerpo libera insulina, también libera otra molécula, llamada C-péptido. Decimos que el péptido C es un marcador de la producción de insulina, ya que si usted está produciendo insulina, también se está produciendo péptido C. En la diabetes tipo 1, la medición de C-péptido puede ser usado para ver si una persona está produciendo insulina naturalmente. Dado que las personas con diabetes tipo 1 se inyectan insulina a partir de fuentes externas, no podemos medir directamente la insulina, ya que no iba a conseguir un correcto resultado-no sabríamos si la medición que estábamos viendo era porque se inyectó insulina o era la insulina producida por el cuerpo. Es por esto que usamos y medimos el péptido C como un sustituto para medir la insulina.
In your research, you have used drugs to reach the outcomes, but I have a doubt: Is it dangerous to use BCG for people who do not need treatment for tuberculosis?
BCG is a very old drug with a very long safety record. BCG is never used to TREAT people for tuberculosis; BCG is used world wide as a preventative vaccine so you never get tuberculosis.
BCG has been used for over 90 years in humans and found to be very safe. In addition to worldwide use as a vaccine for tuberculosis prevention, BCG is also used as an infusion into the bladder to fight bladder cancer and this is administered weekly at very high dose.
There are certain people who should not receive the BCG vaccine and these are the same people who also should not receive the flu vaccine. Typically these are people with a compromised immune system such as receiving chemotherapy for cancer or people with genetic defects in their immune system.
Part of the requirement in our Phase I study was to show that the BCG vaccine was safe for people with type 1 diabetes, and we demonstrated that with this data that was reviewed both by the committees at our institution (Massachusetts General Hospital/Harvard Medical School) and by the US Food and Drug Administration (FDA). Since over 3 billion doses of BCG have been used globally we were unlikely to see a new side effect.
En su investigación, ha usado medicinas para llegar a los resultados, pero tengo una duda: ¿Es peligroso utilizar el BCG para las personas que no necesitan tratamiento para la tuberculosis?
BCG es una medicina muy antigua con un historial de seguridad muy largo. BCG no se utiliza para tratar a las personas con tuberculosis; BCG se utiliza en todo el mundo como una vacuna preventiva de la tuberculosis.
BCG ha sido utilizado durante más de 90 años en los seres humanos y ha demostrado ser muy seguro. Además de su uso en todo el mundo como una vacuna para la prevención de la tuberculosis, BCG también se utiliza como una infusión dentro de la vejiga para combatir el cáncer de vejiga y esto se administra semanalmente en dosis muy altas.
Hay ciertas personas que no deben recibir la vacuna BCG y estas son las mismas personas que también no deben recibir la vacuna contra la gripe. Normalmente se trata de personas con un sistema inmunológico comprometido, como la recepción de la quimioterapia para el cáncer o personas con defectos genéticos en su sistema inmunológico.
Parte de los requerimientos en nuestro estudio de Fase I, era demostrar que la vacuna BCG era segura para las personas con diabetes tipo 1, y nos lo demostró con estos datos, que fueron revisado tanto por los comités en nuestro centro (Hospital General de Massachusetts / Escuela de Medicina de Harvard ) y por la Food and Drug Administration (FDA). Con más de 3 millones de dosis de BCG que se han utilizado en todo el mundo, era poco probable que viésemos un nuevo efecto secundario.
How long have you been studying C peptides and cytokine TNF?
I have been working in this field for over 20 years, and I have been working on the research leading up to our current human clinical studies for over a decade.
¿Cuánto tiempo lleva estudiando los péptidos C y citoquinas TNF?
He estado trabajando en este campo durante más de 20 años, y he estado trabajando en la investigación que condujo a nuestros estudios clínicos en humanos actuales durante más de una década.
What effects are feeling the patients who took part on the trials/tests?
In the Phase I study, we saw that elevating TNF in the body could kill the "bad" T cells, which led to a temporary elevation in insulin production in people who had been living with type 1 diabetes for many years (the average time since diagnosis in our trial was 15 years) and who had no evidence of insulin production using standard tests for C-peptide. We continue to follow these patients to see what long-term effects there might be.
¿Qué efectos sienten los pacientes que participaron en los ensayos / pruebas?
En el estudio de fase I, vimos que la elevación de TNF en el cuerpo podría matar a las “malas” las células T, lo que condujo a un aumento temporal de la producción de insulina en personas que habían estado viviendo con diabetes tipo 1 desde hace muchos años (el tiempo medio desde el diagnóstico en nuestro ensayo fue de 15 años con diabetes) y que además no tenían pruebas de producción de insulina utilizando pruebas estándar de péptido C. Continuamos analizando a estos pacientes para ver qué efectos pueden tener a largo plazo .
When do you think that the research will be fully finished?
We are currently enrolling participants into a Phase II trial. We will collect data from participants in this over five years so that we can see long-term results. Data from our lab and others strongly suggests that the benefits of repeated BCG vaccination improve over time, which is why we have selected this time frame.
¿Cuándo cree que la investigación estará completamente terminada?
Actualmente estamos inscribiendo participantes en un ensayo de fase II. Vamos a recoger datos de los participantes en un período de cinco años para que podamos ver los resultados a largo plazo. Datos de nuestro laboratorio y otros sugieren que los beneficios de la vacunación BCG de forma repetida mejoran con el tiempo, por lo que hemos seleccionado este marco de tiempo.
Would you show the results to patients?
As with all of our findings, we will announce our findings at meetings, publish the data in peer-review journals and let patients know through our website (www.faustmanlab.org) and social media channels (www.Facebook.com/faustmanlab, @FaustmanLab).
¿Cuándo mostrará los resultados a los pacientes?
Al igual que con todos nuestros hallazgos, anunciaremos nuestras conclusiones en las reuniones, publicaremos los datos en revistas y dejaremos que los pacientes los conozcan a través de nuestro sitio web (www.faustmanlab.org) y los medios sociales (www.Facebook.com/faustmanlab, FaustmanLab).
Do you think that it is possible to find a cures for diabetes?
That is my great hope.
¿Cree usted que es posible encontrar una cura para la diabetes?
Esa es mi gran esperanza.
How can patients apply/volunteer to take part in this research?
They can email us at diabetestrial@partners.org or call the lab at 617-726-4084 to let us know of their interest in participating.
¿Cómo pueden aplicar los pacientes / voluntarios para participar en esta investigación?
Nos pueden enviar un correo electrónico a diabetestrial@partners.org o llamar al laboratorio en 617-726-4084 para hacernos saber de su interés en participar.
Is there any basic requirement?
We are currently seeking adults (age 18 and older) who have had type 1 diabetes for less than 20 years. Due to the typically strong response we get from these requests, please allow us a few weeks to respond to your call or email. Patients from all over the world are welcome to participate in our research, though future studies may require frequent visits to our lab in Boston. You may also visit our website at http://www.faustmanlab.org to learn more about our research.
¿Hay algún requisito básico?
Actualmente estamos buscando adultos (mayores de 18 años) que han tenido diabetes tipo 1 durante menos de 20 años. Debido a la fuerte respuesta que obtenemos de estas peticiones, nosotros respondemos en un plazo de unas semanas a su llamada o correo electrónico. Los pacientes de todo el mundo están invitados a participar en nuestra investigación, aunque los estudios futuros pueden requerir visitas frecuentes a nuestro laboratorio en Boston. También puede visitar nuestro sitio web en http://www.faustmanlab.org para aprender más acerca de nuestra investigación.
About other trials ¿Which ones are there(currently on progress) that could mean a serious advance in diabetes? What do they consist on?
There is a lot of research out there, but the vast majority of it focuses on preventing type 1 diabetes or on preventing disease progression in people with new onset type 1 diabetes. There are very few efforts out there that focus on the many people who have been struggling with type 1 diabetes for years. In my mind, anything that could advance care for those patients would be a serious advance, and it is the focus of our efforts.
Acerca de otros ensayos ¿Cuáles hay (actualmente en curso) que puedan significar un avance serio en la diabetes? ¿En qué consisten?
Hay un montón de investigaciones por ahí, pero la gran mayoría se centra en la prevención de la diabetes tipo 1 o en la prevención de la progresión de la enfermedad en personas con diabetes tipo 1 que acaban de iniciarse. Hay muy pocos esfuerzos por ahí que se centran en las muchas personas que han estado luchando con la diabetes tipo 1 desde hace años. En mi mente, todo lo que pueda avanzar en la atención a los pacientes sería un avance serio, y es el centro de nuestros esfuerzos.
On the other hand, why is this kind of research privately financed?
Most clinical trials in the world are sponsored by drug companies, attempting to get a drug approval at the end of the trials that can be sold and sold at a profit, most often with life long treatments. BCG is a generic drug ? it is not very attractive to develop outside of a non-profit setting and it may be that infrequent dosing will show efficacy even at disease removal so there might not be a long term lucrative market. That is why we are doing this work within academia and with the generous donations of the public as well as the many foundations that support our work.
Por otro lado, ¿por qué este tipo de investigación se financian de forma privada?
La mayoría de los ensayos clínicos en el mundo son patrocinados por las compañías farmacéuticas, en un intento de obtener una aprobación de medicamentos al final de los ensayos, que se puedan vender y vender en un beneficio, lo más común son los tratamientos de por vida. BCG es un medicamento genérico, no es muy atractivo para desarrollarlo fuera de un entorno sin fines de lucro y es posible que la dosificación infrecuente mostrará eficacia, incluso en la eliminación de la enfermedad por lo que podría no ser un mercado lucrativo a largo plazo. Es por eso que estamos haciendo este trabajo en el mundo académico y con las generosas donaciones del público, así como con las muchas fundaciones que apoyan nuestro trabajo.
In your opinion, what is the reason for governments to not to invest in diabetes or in trials as potentially beneficial as yours?
In the world including Europe there is mounting interest in the development of curative drugs and drugs that are cost effective. This momentum has not caught on in the US. Now there are now many global trials using BCG for autoimmunity, all within academia and mostly in Europe and Australia. I hope that they will as they begin to see all of the positive data coming out on BCG in type 1 diabetes and other autoimmune diseases, such as the positive clinical trials that have been done in Italy on multiple sclerosis.
En su opinión, ¿cuál es la razón por la que los gobiernos no invierten en diabetes o en ensayos potencialmente beneficiosos como el suyo?
En el mundo, incluyendo Europa, existe un creciente interés en el desarrollo de medicamentos curativos y medicamentos que son rentables. Este impulso no ha llegado a los EE.UU. Ahora bien, ahora hay muchas pruebas globales con BCG para la autoinmunidad, todo dentro de la academia y la mayoría en Europa y Australia. Espero que ellos empiecen a ver todos los datos positivos que salen de BCG en la diabetes tipo 1 y otras enfermedades autoinmunes, tales como los ensayos clínicos positivos que se han hecho en Italia sobre la esclerosis múltiple.
Muchísimas gracias a Denise Faustman por participar en exclusiva con Vive tu diabetes y hacer llegar esta valiosa información a España y el resto del mundo. Espero que os guste esta maravillosa entrevista
Fuente: este post proviene de Vive tu diabetes, donde puedes consultar el contenido original.
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