Estados Unidos pretende curar la ceguera con CRISPR

CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) es toda una revolución para la ciencia, ya que permite modificar secuencia en el ADN bien sea insertando o eliminando un nuevo a ADN. Aunque no es una técnica lo suficientemente estudiada para aplicarla en seres humanos de forma tan directa, se han estado llevando algunos proyectos con ella. En el año 2018 China se encargo de crear los primeros bebes editados genéticamente con CRISPR, y ahora, Estados Unidos pretende curar un tipo de ceguera mediante esta misma técnica.

The Seattle Times indica que las empresas Editas Medicine y Allergan realizaran un tratamiento el cual probaran en niños y adultos durante los próximos meses. En dicho tratamiento se utilizará CRISPR parade esta forma poder editarel ADN de los pacientes y conseguir curar un tipo de ceguera concreto que surge a raíz un gen defectuoso (RPE65) en el ADN del portador.

Amaurosis congénita de Leber

La patología conocida como amaurosis congénita de Leber, se presenta en aproximadamente 3 de cada 100.000 nacimientos y la causa más común de ceguera infantil. Inicialmente los portadores sólo ven luces brillantes y formas borrosas, pero con el paso del tiempo pierden completamente la visión.

El gen RPE65 se encargar del correcto funcionamiento de las células fotorreceptoras que hay en la retina, los Conos y bastones convierte la luz que llega a la retina en señales que el cerebro pueda interpretar. El objetivo es modificar el ADN de forma cómoda y sin métodos invasivos para el paciente utilizando CRISPR.

Terapia genetica Luxturna

Este tipo de patología ya se ha tratado por medio de una técnica llamada Luxturna, en que inserta un virus modificado mediante una inyección en las células de la retina, para que este actúe sobre su ADN y se obtenga en cuestión de meses un aumento en la agudeza visual del paciente.

¿Porque editar ADN con CRISPR?

Dado a que CRISPR es mucho más sencillo y eficaz, podría ser mucho más útil a la hora de curar este tipo de ceguera. Cuenta con un potencial enorme en el campo de la genética, especialmente al momento curar o tratar enfermedades relacionadas con defectos en el ADN.

La comunidad científica ha aceptado este caso de modificación genética debido a que el tratamiento se realizará en personas ya nacidas, no se transmitirá la información a futuras generaciones. En cambio, en China, se alteró el ADN en el embrión, por lo que se podía transmitir la modificación por CRISPR a los descendientes.

Este articulo es un contenido original de Vinculo Geek