Terapia génica contra el Síndrome de Usher

El Síndrome de Usher, también conocido como Síndrome de Hallgren, es una enfermedad hereditaria que causa hipoacusia desde el nacimiento y deterioro de la visión debido a una alteración del ojo denominada Retinitis Pigmentaria. Ahora, un estudio realizado con ratones ha abierto la puerta a tratar el Síndrome de Usher a través de terapia génica.


El citado estudio, publicado en la revista Proceedings of the National Academy of Sciences, demuestra que este tipo de terapia, aplicada de forma local al oído, restaura parcialmente la audición y función vestibular en roedores afectados por el Síndrome de Usher. Los investigadores administraron a los ratones el gen Ush1g mediante una única inyección, comprobando que éste restauraba los defectos morfológicos existentes en las células ciliadas.

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